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世界上第一枚口服基因药丸问世
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| 日期：2004-3-1 14:49:02 来源: |
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据外电消息，美国一家私营生物技术公司——Genteric公司的科研人员于近日在基因治疗技术上取得了重大突破，这使得人用口服基因药物终于从梦想变为了现实。
Genteric公司的该项研究成果已于日前获得了美国专利商标局的专利授权，专利号为（US）6,225,290。
据悉，科学家们在研究的过程中，曾将人胰岛素编码基因直接导入小鼠的胰腺内，结果发现，在富含各种消化酶的胰腺里，该基因无法正常表达。于是，科学家们便开始着手研究通过消化道来直接进行转基因治疗。
他们发明的该口服基因药丸的显著优点在于，它能够通过患者的消化道将人胰岛素基因直接导入体内，而无需使用病毒载体。病人吞服该药丸后，药丸中的纠正基因会被人体肠道的粘膜上皮细胞吸收，然后在其中合成胰岛素，并分泌入血，发挥治疗作用。由于人体肠道上皮细胞的新陈代谢十分频繁，所以其中的纠正基因便会随着衰老细胞的脱落而不断被排出体外，从而为给药者对该药丸进行剂量控制带来了极大的方便，提高了治疗的安全性和有效性。
在先前进行的动物试验中，患有糖尿病的小鼠吞食了该药丸后，其血糖水平很快恢复了正常。
据Genteric公司研发部的副总裁Roland Scollay博士介绍，该药丸除了能治疗糖尿病之外，还可用于诸如生长激素缺乏症、血友病、高歇病（Gaucher’s disease）、自身免疫病、癌症以及细菌、病毒感染等多种疾病的治疗中。
传统的转基因治疗一般是通过对病人进行静脉或肌肉注射来导入纠正基因。这些方法普遍存在着纠正基因定位困难、无法控制有效治疗剂量以及病人副反应较多等缺点。而通过病人消化道直接给药的该基因药丸则很好地解决了这些问题
Genteric公司的CEO Martin D. Cleary说，“虽然该药丸被真正应用于临床尚有待时日，但我们完全有理由相信，它的问世必将为全球数百万糖尿病患者带来新的希望。”
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