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治疗粘多糖病VI型新药rhASB即将在欧洲上市
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| 日期：2004-3-2 10:57:31 来源: |
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美国BioMarin生物制药公司今日向媒介宣布，其研发的治疗粘多糖病VI型(MPS- VI)的新药－重组人芳基硫酸酯酶B（rhASB）业已获得了欧洲医药制品评估局单药（orphan drug）评审委员会（COMP/EMEA）的首肯，不日将在欧洲上市。
“这对于我们的rhASB的研发具有里程碑式的意义，因为目前对治疗MPS- VI还没有什么特效药。” BioMarin公司的主席兼首席执行官Fredric D. Price先生介绍说，“我们前期所进行的动物实验显示，rhASB对MPS-VI非常有效，而且具有良好的安全性。我们于去年10月在美国开始进行该药物的Ⅰ期酶替代临床试验。……另外，我们研发的另一治疗MPS-I的酶替代药物Aldurazyme (TM)最近进入了Ⅲ期临床试验，同时该药物也已获得了COMP/EMEA的认可。”
MPS-VI（又名Maroteaux-Lamy综合征）是一种慢性、进行性恶化的遗传性代谢性疾病。该病患者体内缺乏一种特异性的糖代谢酶－ASB，从而导致大量碳水化合物在细胞溶酶体内沉积，引发人体多系统的功能障碍。
MPS-VI患者多在出生后6至24个月时方才表现出典型的临床症状，包括生长发育障碍、肝脾肿大、骨骼关节发育畸形以及上呼吸道阻塞等。这些病人在十余岁时通常会发生严重的心肺功能障碍，特别严重时一般活不过30岁。
BioMarin公司研制的rhASB可作为酶替代疗法来替代MPS-VI病人体内所缺乏的ASB的作用，从而产生治疗作用。
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